Perspectiva Global do Pipeline Clínico de Órfãos Orfanatos, 2022: Insight abrangente sobre 800 ensaios clínicos em andamento Dublin, 15 de dezembro de 2016 (GLOBE NEWSWIRE) - A Research and Markets anunciou a adição dos encaminhamentos de medicamentos do Global Orphan Drug Clinical Pipeline Insight 2022 para a oferta . O relatório Global 2022 de Pipeline Clinical Pipeline Insight da Global Orphan Drug fornece uma visão abrangente sobre vários aspectos clínicos e não clínicos associados a ensaios clínicos em curso de 808 medicamentos designados órfãos em todo o mundo. A visão clínica detalhada apresentada no relatório ajuda o leitor a analisar e identificar as várias partes interessadas envolvidas no desenvolvimento clínico e comercialização de medicamentos órfãos designados no mercado global. Atualmente, existem mais de 300 medicamentos designados órfãos comercialmente disponíveis no mercado global e cerca de 800 medicamentos em fase de desenvolvimento clínico. A partir de 2016, quase 30 milhões de pessoas nos EUA e 350 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de doenças raras, conhecidas como doenças órfãs. O nome vem do tratamento estimado para tais doenças, em que a indústria farmacêutica estava relutante em desenvolver medicamentos para tais doenças devido à sua falta de economia. Elaborando o conceito, uma doença rara ou doenças órfãs são aquelas que afetam apenas uma pequena população. De acordo com a definição oficial, as doenças raras são classificadas como aquelas que afetam menos de 200 mil nos Estados Unidos e menos de 5 em 10.000 na UE. Conseqüentemente, em tempos anteriores, tais doenças truncadas prevaleceram menos atraentes para os pesquisadores e os investidores. Anteriormente, o mercado de medicamentos órfãos não era tão lucrativo quanto hoje. No entanto, o Cenário mudou após a Lei Orfã de Drogas (APD), 1983 foi aprovada nos Estados Unidos e, posteriormente, vários países promulgaram leis semelhantes. O número de pedidos de design de medicamentos órfãos recebidos pelo Escritório de Desenvolvimento de Produtos Orphan (OOPD) da FDA cresceu dramaticamente nos últimos anos e está levando a FDA a ajustar seus prazos para a revisão de designações de medicamentos órfãos para atender a demanda. 1. Visão geral global do mercado de medicamentos órfãos 1.1 Visão geral do mercado 1.2 Visão geral do pipeline clínico de medicamentos órfãos globais 2. Critérios globais de designação de medicamentos órfãos 2.1 US Food and Drug Administration (US FDA) 2.2 Agência Européia de Medicamentos (EMA) 2.3 Japão 2.4 Taiwan 2.5 Korean Food and Drug Administração (KFDA) 2.6 Austrália Global Orphan Drug Clinical Pipeline por Companhia, Indicação amp Fase 3. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: Desconhecido 4. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: pesquisa 5. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: pré-clínica 6. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: clínica 7 Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: Fase-0 8. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: Fase I 9. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: fase III III Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: fase II 11. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: fase IIIII 12 Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: Fase III 13. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: pré-inscrição 14. Fase de desenvolvimento de medicamentos órfãos: Registrada 15. Medicamento órfão comercializado Insight Clínico pela Empresa, Indicação Amp Ph Ph Ase. 16. Amostras descontinuadas Fármacos órfãos em suspenso na empresa, Indicação amp Fase 16.1 Sem desenvolvimento relatado 16.2 Descontinuado 16.3 Remessa de pré-inscrição Retirada 16.4 Retirada comercial 16.5 Suspenso 17. Paisagem competitiva 17.1 AOP Orfanato 17.2 Agenus 17.3 Alexion 17.4 Bristol Myers Squibb 17.5 Biogen Idec 17.6 Celgene 17.7 Eli Lilly 17.8 Genethon 17.9 Genzyme Corporation 17.10 Glaxosmithkline 17.11 Merck 17.12 Novartis Pharmaceuticals 17.13 Orphan Europe 17.14 Pfizer 17.15 Prosensa 17.16 Terapêutica de doenças raras 17.17 Roche 17.18 Sanofi 17.19 Shire 17.20 Teva PharmaceuticalThe Medicines Company anuncia resultados positivos para o Ensaio Solo II de Oritavancin no Tratamento das infecções bacterianas agudas da estrutura da pele e da pele (ABSSSI) A Medicines Company (NASDAQ: MDCO) anunciou hoje os resultados do seu programa de ensaio clínico SOLO Fase 3 da oritavancina, que está sob investigação para o tratamento de infecções bacterianas da pele e da estrutura da pele (ABSSSI) causada por bactérias gram positivas suscetíveis, incluindo Staphylococcus aureus resistente à meticilina (MRSA). SOLO I e SOLO II são ensaios clínicos multicêntricos, duplamente cegos e randomizados idênticos. A Companhia informou os resultados positivos de SOLO I em dezembro de 2012 e apresenta resultados positivos positivos da SOLO II hoje. No SOLO II, todos os terminais de eficácia primária e secundária especificados pelo protocolo foram atendidos. O SOLO II demonstrou que a oritavancina não era inferior à vancomicina, pois os reguladores dos EUA e da Europa necessitaram de finais de eficácia. Todos os pontos finais pré-especificados foram alcançados, tanto para a Avaliação Clínica Precoce (ECE) (ou 48-72 horas) exigidas pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e para a posterior Avaliação da Pós-Terapia (PTE) (7-14 dias Após o término do tratamento) exigido pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Na SOLO II, eventos adversos foram relatados com freqüências semelhantes em oritavancina e vancomicina. Os dados de ensaio SOLO combinados demonstraram que a eficácia de oritavancina e vancomicina foram semelhantes para os pontos de extremidade ECE e PTE. No entanto, em pacientes com MRSA microbiologicamente confirmados, a população alvo de tais terapias, ou pacientes com tratamento com a inavantina, alcançaram o objetivo final da FDA maior ou igual a 20 redução da área de lesão na ECE com mais freqüência do que os pacientes tratados com vancomicina. No âmbito da Avaliação de Protocolo Especial (SPA) concordou com a FDA, os protocolos pré-especificaram que os pacientes com MRSA dos estudos SOLO seriam agrupados para avaliar a eficácia. Comentando os resultados, Clive Meanwell MD PhD, presidente e diretor executivo da The Medicines Company, disse: Os dados de teste da SOLO mostram consistentemente que uma única dose de oritavancina dada na apresentação de um paciente com ABSSSI para o hospital pode curar infecções gram positivas, incluindo MRSA Infecções e seja pelo menos tão eficaz quanto vários dias de infusões de vancomicina duas vezes ao dia. O perfil de segurança também parece potencialmente vantajoso em relação à vancomicina. Nós antecipamos a apresentação de um pedido de avaliação do mercado norte-americano no quarto trimestre de 2013 e um arquivamento europeu em 2014. Os estudos SOLO combinados representam a maior população de pacientes (1.987 pacientes na população intenção-tratamento) avaliando um anti-infeccioso para o Tratamento de ABSSSI em ensaios clínicos controlados e avaliou um dos maiores subconjuntos de pacientes com infecção documentada por MRSA (405 pacientes). Os ensaios clínicos SOLO são convincentes devido ao tamanho do programa, à gama de pacientes com infecção cutânea grave e às drogas poderosas e inovadoras estudadas, disse Ralph Corey MD, professor de medicina e doenças infecciosas na Universidade Duke e pesquisador principal do SOLO Ensaios. Dada a alta taxa de eficácia, o comparador de vancomicina demonstrou neste e outros ensaios semelhantes, o achado mais convincente em SOLO é nos achados comuns pré-especificados que mais pacientes com MRSA tratados com oritavancina apresentaram uma redução maior ou igual a 20 em sua pele Lesão até 48 a 72 horas após o início do tratamento. O benefício de uma estratégia de tratamento precoce, definitiva e agressiva em pacientes gravemente infectados garante estudo adicional na pele e outras infecções graves, incluindo aqueles que exigem períodos prolongados de tratamento. Resultados primários em SOLO II (população de MITT) Resultados em pacientes com infecção de MRSA confirmada em SOLO II (população de ITM microbiológica) Os perfis de segurança, medidos em qualquer ponto até 60 dias após o tratamento, foram semelhantes em todos os grupos de tratamento em SOLO II. No geral, 50,9 dos pacientes em oritavancina e 50,2 dos pacientes com vancomicina apresentaram experiência pelo menos um evento adverso. No SOLO II, os eventos adversos emergentes do tratamento considerados pelos pesquisadores como relacionados ao fármaco do estudo foram relatados por proporções semelhantes de pacientes tratados com oritavancina e vancomicina (21,7 e 25,5, respectivamente). Resultados primários em SOLO I e SOLO II Combinado (população de MITT) Resultados em pacientes com infecção confirmada de MRSA em SOLO I e SOLO II Combinado (população de MicroITT) Foco primário FDA primário: clínico Cessação de propagação, avaliação ausência de febre, não (ECE) Resgatar antibióticos 166 (81,4) 162 (80,6) 0,8 (-6,9, 8,4) --------------------------------- ----------------------------- Maior ou igual a 20 redução da área de lesão 190 (93.1) 175 (87.1) 6.1 (0.5 , 11.6) ----------------------------------------------- ----------------------------- Pós-terapia EMA ponto final primário: avaliação Tratamento clínico avaliado pelo pesquisador (PTE) 170 (83,3) 169 ( 84.1) -0.7 (-7.9, 6.4) ---------------------------------------- ------------------------------------ Quando os estudos SOLO I e SOLO II são combinados, os perfis de segurança Foram semelhantes em todos os grupos de tratamento (população de segurança: 976 em oritavancina, 983 em vancomicina). No geral, 55,3 pacientes com oritavancina e 56,9 doentes com vancomicina apresentaram experiência no mínimo de um evento adverso. Menos eventos adversos emergentes de tratamento considerados pelos pesquisadores como relacionados ao medicamento do estudo foram relatados em pacientes tratados com oritavancina do que com vancomicina (22,2 versus 28,4 p0,002). As proporções de pacientes com eventos adversos que levaram ao estudo da descontinuação do fármaco foram baixas e comparáveis entre oritavancina e vancomicina (3,7 e 4,2, respectivamente). O design do programa de ensaios clínicos da Fase 3 SOLO foi acordado através do processo SPA com a FDA e também foi revisado formalmente pela EMA. Os ensaios fundamentais da Fase 3 são projetados para apoiar a apresentação de uma Solicitação de Medicamentos Novos nos Estados Unidos, bem como uma Solicitação de Autorização de Marketing na Europa. Copie 2017 Benzinga. Benzinga não fornece conselhos de investimento. Todos os direitos reservados.
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